真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则

《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》由国家药品监督管理局于2020年11月24日以2020年第77号通告发布，自印发之日起施行。该指导原则旨在初步规范和合理引导真实世界数据在医疗器械临床评价中的应用，为申请人使用真实世界数据申报注册以及监管部门技术审评提供技术指导，其适用对象包括体外诊断试剂。

一、核心概念界定

指导原则明确，真实世界数据是指传统临床试验以外、从多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关的数据；围绕科学问题运用多学科方法开展的研究称为真实世界研究；通过分析真实世界数据形成的临床证据即真实世界证据，可作为监管决策的科学依据。由于数据来源多样、质量差异较大，并非所有真实世界数据都能产生有效证据。

二、数据质量评价

良好的真实世界数据质量是开展研究的基础。指导原则从相关性和可靠性两方面提出要求，并具体从代表性、完整性、准确性、真实性、一致性、可重复性六个维度评价数据质量，提升了质量评价的可操作性，也为数据治理和标准化提供了方向。

三、真实世界证据的常见应用情形

指导原则梳理了真实世界证据用于医疗器械临床评价的十一种常见情形，主要包括：

• 在同品种临床评价路径中提供临床证据；
• 作为已有证据的补充支持产品注册，尤其是已上市国家收集的数据；
• 临床急需进口器械在国内特许使用中产生的数据支持注册；
• 作为单组试验的外部对照或构建单组目标值；
• 支持适用范围、适应症、禁忌症及说明书临床价值的修改；
• 支持附带条件批准产品的上市后研究、罕见病器械评价及上市后监测。

四、企业应用建议

真实世界数据可用于医疗器械全生命周期临床评价，涵盖上市前与上市后。企业在规划真实世界研究时，应提前设计研究方案、控制偏倚与混杂，并注重数据治理与可追溯性。随着器审中心后续发布真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则，相关方法学要求日趋细化，企业应持续关注配套文件更新。